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«La conquista dello screening neonatale esteso riguarda tutti – e sottolineiamo “tutti” – i neonati che nasceranno in Italia. Sappiamo bene che le notizie sulle malattie genetiche rare interessano un numero limitato di pazienti e medici, ma stavolta non è, e non può essere così. Il cambiamento è alla...
Approvata in Italia la prima terapia al mondo per il trattamento dei pazienti affetti da Atrofia Muscolare Spinale (SMA), una malattia neuromuscolare genetica rara che colpisce prevalentemente i bambini ed è la principale causa genetica di mortalità infantile.
I dati degli studi clinici hanno, infatti,...