È boom spesa farmaci per malattie rare, +74% in tre anni

Cresce, anzi galoppa, la spesa per i farmaci orfani contro le malattie rare in Italia, passata in tre anni dai 917 milioni di euro del 2013 ai 1.599 milioni del 2016, con un aumento del 74,4%. E nello stesso periodo cresce del 54% anche la sua incidenza sulla spesa farmaceutica totale, passata dal 4,7% al 7,2%.

È quanto emerge dal IV Rapporto sulla condizione delle persone con Malattia Rara in Italia, MonitoRare, realizzato da UNIAMO F.I.M.R. Onlus e presentato alla Camera.

Ad oggi nel mondo si conoscono oltre 6.000 tipi di malattie rare, alcune più comuni come la talassemia o la emofilia, altre ultrarare. Nelle 170 pagine del Rapporto si legge anche che erano 94 i farmaci orfani disponibili in Italia a fine 2017. Le nuove autorizzazioni da parte di AIFA nel corso dell’ultimo anno sono state 14, in linea con il dato medio del triennio 2014-2016 (pari a 15).

Da registrare, inoltre, un aumento della copertura dei Registri Regionali delle Malattie Rare: la prevalenza stimata sulla popolazione delle persone inserite nei RRMR sale a 0,51% dallo 0,30% di MonitoRare 2015. Sulla base dei dati dei RRMR, il numero complessivo di persone con malattia rara nel nostro Paese potrebbe arrivare a superare le 740.000 unità, con una prevalenza stimata dell’1,22% sulla popolazione (si tratta di una probabile sottostima per la copertura non ancora completa della popolazione da parte di alcuni RRMR). Soltanto una persona con malattia su cinque ha meno di 18 anni; maggior prevalenza, seppur leggera, delle donne sugli uomini (52% contro 48%).

Per quanto riguarda la ricerca, aumenta lievemente il peso degli studi clinici autorizzati sulle malattie rare sul totale delle sperimentazioni cliniche: dal 20,0% del 2013 al 25,5% del 2017, sebbene in un quadro di diminuzione complessiva del numero di studi nell’ultimo anno (144 nel 2017 a fronte dei 164 del 2016). Ammontano a 7,6 milioni di euro (18,2% del totale) le risorse della ricerca sanitaria finalizzata investite su progetti per le malattie rare.

«Quello delle malattie rare - commenta Giuseppe Secchi, GDL Malattie Rare e Farmaci Orfani Assobiotec Federchimica - è un settore in cui l'industria biotech, compresa quella italiana, ha dato e sta dando un grandissimo contributo, sia dal punto di vista della ricerca che degli investimenti. Il numero delle terapie disponibili è in costante crescita e il nostro Paese gioca un ruolo di primo piano con 21 terapie nate da 14 biotech nazionali».

(ANSA)